Biomay AGDie EMA hat die erste Gentherapie für die Erbkrankheit Sichelzellanämie zugelassen. Die Herstellung der Komponenten der auf einer CRISPR/Cas-Editing-Therapie basierenden Methode ähnelt dem Prinzip des Lego-Bausteins. Während die Bausteine verteilt in Europa hergestellt werden, setzt man bei der Nuklease Cas9 auf die Expertise von Biomay aus Wien.
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Das teuerste Medikament bleibt zwar die Gentherapie Libmeldy, die im Vereinigten Königreich einen Listenpreis von 3,3 Mio. Euro hat. Doch Zynteglo (beti-cel) von Bluebird kommt mit einem Preisschild von gut 2,8 Mio. US-Dollar nahe heran. Immerhin 89% der Patienten mit transfusionsabhängiger Thalassämie, die beti-cel erhalten haben, sind von Transfusionen unabhängig geworden.